Vì sao phụ nữ từng bị loại khỏi thử nghiệm lâm sàng, và điều gì đã thay đổi

Trong nhiều thập kỷ, những người tham gia các thử nghiệm thuốc giai đoạn đầu chủ yếu là nam giới. Các quy định định hình tình trạng này xuất phát từ những quyết định cụ thể, và chúng được thay đổi vào những thời điểm cụ thể. Bài viết này điểm lại dòng thời gian và những gì nghiên cứu cho biết về khoảng cách còn tồn tại.

Hướng dẫn năm 1977 của FDA

Năm 1977, FDA ban hành hướng dẫn khuyến nghị không đưa phụ nữ trong độ tuổi có khả năng mang thai vào các thử nghiệm thuốc giai đoạn đầu (Giai đoạn 1 và đầu Giai đoạn 2). Đây là một hướng dẫn chứ không phải luật, và nó không nêu tên tất cả phụ nữ. Một đánh giá về giai đoạn này mô tả kết quả một cách rõ ràng: trên thực tế, điều này dẫn đến việc loại trừ phụ nữ.

1993: FDA đảo ngược quyết định, và Quốc hội vào cuộc

Năm 1993, FDA thay thế hướng dẫn và bỏ các hạn chế đối với phụ nữ trong thử nghiệm Giai đoạn 1 và Giai đoạn 2. Cùng năm đó, Quốc hội thông qua Đạo luật Phục hưng NIH (Public Law 103-43). Luật này yêu cầu các nghiên cứu lâm sàng do NIH tài trợ phải đưa phụ nữ vào làm đối tượng nghiên cứu, trừ khi việc đưa vào không phù hợp với sức khỏe của đối tượng nghiên cứu hoặc mục đích của nghiên cứu.

NIH đã khuyến khích việc đưa phụ nữ vào nghiên cứu từ năm 1986, nhưng luật năm 1993 đã biến điều này thành yêu cầu bắt buộc. Luật áp dụng cho các nghiên cứu do NIH tài trợ, không áp dụng cho mọi thử nghiệm do công ty thực hiện. Từ hướng dẫn năm 1977 đến luật năm 1993 là 16 năm.

Cùng một thiên lệch trong nghiên cứu trên động vật

Khoảng cách này không chỉ dừng lại ở con người. Một đánh giá năm 2011 trên 10 lĩnh vực sinh học cho thấy thiên lệch về giới tính nam ở 8 trong số đó. Trong khoa học thần kinh, các nghiên cứu chỉ sử dụng động vật đực nhiều gấp 5,5 lần so với các nghiên cứu chỉ sử dụng động vật cái.

Chính sách của NIH về giới tính như một biến sinh học có hiệu lực từ ngày 25 tháng 1 năm 2016. Chính sách này yêu cầu các nhà nghiên cứu tính đến giới tính trong thiết kế, phân tích và báo cáo các nghiên cứu trên động vật có xương sống và con người. Chính sách không yêu cầu bắt buộc mọi nghiên cứu phải sử dụng động vật cái.

Con số hiện nay ra sao

Một phân tích năm 2021 về các thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ từ năm 2000 đến 2020 cho thấy phụ nữ được tuyển ít hơn so với gánh nặng bệnh tật trong một số lĩnh vực. Trong ung thư học, phụ nữ chiếm 46% gánh nặng bệnh tật nhưng chỉ chiếm 43% người tham gia. Trong thần kinh học, các con số tương ứng là 56% và 53%.

Những khoảng cách này nhỏ, và nam giới cũng bị thiếu đại diện ở 8 nhóm bệnh khác. Một nghiên cứu năm 2026 trên Nature Communications cho thấy tỷ lệ phụ nữ tham gia tương đương hoặc vượt tỷ lệ mắc bệnh trong 67% trường hợp, với các bệnh tim mạch và tự miễn là những bệnh được tuyển ít nhất. Bức tranh đã được cải thiện, nhưng vẫn chưa đồng đều.

Những điều này không cho chúng ta biết

• Tỷ lệ tuyển chọn không đồng nghĩa với kết quả được phân tích theo giới tính. Trong một phân tích của Diễn đàn Kinh tế Thế giới và McKinsey, chỉ 17% các thử nghiệm bệnh tim hoàn thành năm 2022 và mở cho cả hai giới công bố kết quả được phân tích theo giới tính.
• Bản gốc của hướng dẫn năm 1977 không thể được đọc lại cho bài viết này, vì vậy cách diễn đạt của hướng dẫn dựa trên các đánh giá sau này.
• Không có nội dung nào ở đây là lời khuyên y tế về bất kỳ loại thuốc nào bạn đang dùng.

Câu hỏi thường gặp

Phụ nữ có bị cấm tham gia thử nghiệm lâm sàng không?

Không phải theo luật. Hướng dẫn năm 1977 của FDA khuyến nghị không đưa phụ nữ trong độ tuổi có khả năng mang thai vào các thử nghiệm giai đoạn đầu, và trên thực tế điều này thường có nghĩa là loại trừ. FDA đã đảo ngược quyết định này vào năm 1993.

Đạo luật Phục hưng NIH là gì?

Đây là luật năm 1993 (Public Law 103-43), yêu cầu các nghiên cứu lâm sàng do NIH tài trợ phải đưa phụ nữ vào, trừ khi việc đưa vào không phù hợp với sức khỏe của đối tượng nghiên cứu hoặc mục đích của nghiên cứu.

Phụ nữ hiện vẫn bị thiếu đại diện trong các thử nghiệm không?

Ở một số lĩnh vực thì có, với mức chênh lệch nhỏ. Một phân tích năm 2021 cho thấy phụ nữ được tuyển ít hơn so với gánh nặng bệnh tật trong ung thư học, thần kinh học, miễn dịch học và thận học. Một nghiên cứu năm 2026 cho thấy tỷ lệ phụ nữ tham gia tương đương hoặc vượt tỷ lệ mắc bệnh trong 67% trường hợp.

Đọc thêm

• Phụ nữ có cần liều thuốc khác không? Nghiên cứu nói gì
• Kinh phí nghiên cứu sức khỏe phụ nữ: khoảng cách qua các con số
• Khoảng cách giới trong chăm sóc: từ phòng cấp cứu đến các thủ thuật tim
• Phụ nữ đã bước vào ngành y như thế nào, và bác sĩ vẫn được dạy những gì
• Khoảng cách nghiên cứu sức khỏe phụ nữ: bằng chứng cho thấy điều gì
• Vì sao sức khỏe phụ nữ chậm hàng thập kỷ: khoảng cách nghiên cứu
• Được cho liều như một người đàn ông nhỏ con hơn: vì sao phụ nữ nhận sai liều thuốc
• Vì sao y học không áp dụng một khuôn mẫu chung cho nam và nữ

Nguồn tham khảo

1. AAMC, Why we know so little about women's health (2024).
2. Các đánh giá mô tả hướng dẫn năm 1977 của FDA “General Considerations for the Clinical Evaluation of Drugs”: đánh giá của Frontiers, 2026 và đánh giá, 2014.
3. NIH Revitalization Act of 1993, Public Law 103-43, Section 131 (Section 492B of the Public Health Service Act). FDA, Study and Evaluation of Gender Differences in the Clinical Evaluation of Drugs (1993).
4. Beery AK, Zucker I. Sex bias in neuroscience and biomedical research. Neuroscience and Biobehavioral Reviews, 2011 (PMID 20620164).
5. Chính sách của NIH về giới tính như một biến sinh học, thông báo NOT-OD-15-102, có hiệu lực từ ngày 25 tháng 1 năm 2016. Xem các tác giả của Văn phòng Nghiên cứu Sức khỏe Phụ nữ thuộc NIH, 2022.
6. Steinberg JR et al. Analysis of female enrollment and participant sex by burden of disease in US clinical trials between 2000 and 2020. JAMA Network Open, 2021.
7. Sex representation in trials relative to indication-specific disease burden in FDA-approved drugs, 2015 to 2023. Nature Communications, 2026.
8. World Economic Forum with McKinsey Health Institute, Blueprint to Close the Women's Health Gap (2025).

Bài viết này nhằm mục đích giáo dục chung và không phải là lời khuyên y tế. Các nguồn được kiểm tra vào tháng 10 năm 2026. Một số số liệu đến từ các phân tích thứ cấp, như đã nêu ở trên.