Pourquoi les femmes ont été exclues des essais cliniques, et ce qui a changé

Pendant des décennies, les personnes qui participaient aux premiers essais de médicaments étaient surtout des hommes. Les règles qui en ont découlé reposaient sur des décisions précises, et elles ont été modifiées à des dates précises. Cet article retrace la chronologie et ce que la recherche dit de l'écart qui subsiste.

La directive de la FDA de 1977

En 1977, la FDA a publié des recommandations préconisant d'exclure les femmes en âge de procréer des essais de médicaments en phase précoce (phase 1 et début de phase 2). Il s'agissait d'une directive, et non d'une loi, et elle ne visait pas toutes les femmes. Une revue de cette période décrit le résultat sans détour : en pratique, cela a conduit à l'exclusion des femmes.

1993 : la FDA revient sur sa position, et le Congrès intervient

En 1993, la FDA a remplacé la directive et supprimé les restrictions visant les femmes dans les essais de phase 1 et de phase 2. La même année, le Congrès a adopté le NIH Revitalization Act (Public Law 103-43). Cette loi exige que les recherches cliniques financées par les NIH incluent des femmes comme sujets, sauf si leur inclusion ne convient pas à la santé des sujets ou à l'objectif de la recherche.

Les NIH encourageaient cette inclusion depuis 1986, mais la loi de 1993 en a fait une obligation. Elle s'applique aux recherches financées par les NIH, et non à tous les essais menés par des entreprises. Il s'est donc écoulé 16 ans entre la directive de 1977 et la loi de 1993.

Le même biais dans la recherche animale

Le déséquilibre ne s'est pas limité aux humains. Une revue de 2011 portant sur 10 domaines biologiques a relevé un biais en faveur des mâles dans 8 d'entre eux. En neurosciences, les études utilisant uniquement des animaux mâles étaient 5,5 fois plus nombreuses que celles utilisant uniquement des femelles.

La politique des NIH sur le sexe en tant que variable biologique est entrée en vigueur le 25 janvier 2016. Elle demande aux chercheurs de prendre en compte le sexe dans la conception, l'analyse et la publication des études portant sur les animaux vertébrés et sur les humains. Elle n'exige pas explicitement la présence de femelles dans toutes les études.

Où en sont les chiffres aujourd'hui

Une analyse de 2021 portant sur les essais cliniques américains menés entre 2000 et 2020 a montré que les femmes étaient sous-représentées par rapport à la charge de morbidité dans plusieurs domaines. En oncologie, les femmes représentaient 46 % de la charge de morbidité et 43 % des participants. En neurologie, les chiffres étaient de 56 % et 53 %.

Ces écarts sont faibles, et les participants masculins étaient sous-représentés dans 8 autres catégories de maladies. Une étude de 2026 publiée dans Nature Communications a constaté que la participation féminine correspondait ou dépassait la prévalence de la maladie dans 67 % des cas, les maladies cardiovasculaires et auto-immunes étant les plus sous-représentées. La situation s'est améliorée, mais de façon inégale.

Ce que cela ne nous dit pas

• La part des participants inclus ne dit pas tout des résultats ventilés par sexe. Dans une analyse du Forum économique mondial et de McKinsey, seuls 17 % des essais sur les maladies cardiaques achevés en 2022 et ouverts aux deux sexes ont publié des résultats ventilés par sexe.
• Le texte même de la directive de 1977 n'a pas pu être relu pour cet article ; sa formulation repose donc sur des revues ultérieures.
• Rien dans cet article ne constitue un conseil médical concernant un médicament que vous prenez.

Questions fréquentes

Les femmes étaient-elles interdites d'essais cliniques ?

Pas par la loi. Une directive de la FDA de 1977 recommandait d'exclure les femmes en âge de procréer des essais de phase précoce, ce qui, en pratique, signifiait souvent une exclusion. La FDA est revenue sur cette position en 1993.

Qu'est-ce que le NIH Revitalization Act ?

Il s'agit d'une loi de 1993 (Public Law 103-43) qui exige que les recherches cliniques financées par les NIH incluent des femmes, sauf si leur inclusion ne convient pas à la santé des sujets ou à l'objectif de la recherche.

Les femmes sont-elles encore sous-représentées dans les essais ?

Dans certains domaines, oui, mais dans des proportions réduites. Une analyse de 2021 a constaté que les femmes étaient sous-inscrites par rapport à la charge de morbidité en oncologie, en neurologie, en immunologie et en néphrologie. Une étude de 2026 a constaté que la participation féminine correspondait ou dépassait la prévalence de la maladie dans 67 % des cas.

Lectures complémentaires

• Les femmes ont-elles besoin de doses de médicaments différentes ? Ce que disent les recherches
• Financement de la recherche en santé des femmes : l'écart en chiffres
• Inégalités de soins : des urgences aux interventions cardiaques
• Comment les femmes ont accédé à la médecine, et ce qu'on enseigne encore aux médecins
• L'écart de la recherche en santé des femmes : ce que montrent les preuves
• Pourquoi la santé des femmes accuse des décennies de retard : l'écart de la recherche
• Dosés comme un homme plus petit : pourquoi les femmes reçoivent les mauvaises doses
• Pourquoi la médecine n'est pas unique pour les hommes et les femmes

Sources

1. AAMC, Why we know so little about women's health (2024).
2. Revues décrivant la directive de la FDA de 1977 « General Considerations for the Clinical Evaluation of Drugs » : revue Frontiers, 2026 et revue, 2014.
3. NIH Revitalization Act of 1993, Public Law 103-43, Section 131 (Section 492B of the Public Health Service Act). FDA, Study and Evaluation of Gender Differences in the Clinical Evaluation of Drugs (1993).
4. Beery AK, Zucker I. Sex bias in neuroscience and biomedical research. Neuroscience and Biobehavioral Reviews, 2011 (PMID 20620164).
5. Politique des NIH sur le sexe en tant que variable biologique, avis NOT-OD-15-102, en vigueur le 25 janvier 2016. Voir NIH Office of Research on Women's Health authors, 2022.
6. Steinberg JR et al. Analysis of female enrollment and participant sex by burden of disease in US clinical trials between 2000 and 2020. JAMA Network Open, 2021.
7. Représentation des sexes dans les essais par rapport à la charge de morbidité propre à chaque indication, pour les médicaments approuvés par la FDA, 2015 à 2023. Nature Communications, 2026.
8. Forum économique mondial avec McKinsey Health Institute, Blueprint to Close the Women's Health Gap (2025).

Cet article a une vocation pédagogique générale et ne constitue pas un avis médical. Les sources ont été vérifiées en octobre 2026. Plusieurs chiffres proviennent d'analyses secondaires, comme indiqué ci-dessus.