為什麼女性過去被排除在臨床試驗之外？有哪些改變

長久以來，早期藥物試驗的參與者多半是男性。造成這種情況的，是一些具體的決定，而這些規定也是在特定日期被修改的。本文將梳理這段時間軸，以及研究顯示目前仍存在的差距。

1977 年的 FDA 指引

1977 年，FDA 發布指引，建議有生育能力的女性不應參與早期（第一期及早期第二期）藥物試驗。這只是一項指引，並非法律，而且它並未涵蓋所有女性。一篇針對該時期的回顧直截了當地描述了結果：實務上，這導致女性被排除在外。

1993 年：FDA 反轉立場，國會介入

1993 年，FDA 取代了該指引，並撤除了對第一期及第二期試驗中女性的限制。同年，國會通過《NIH 振興法案》（Public Law 103-43）。該法要求由 NIH 資助的臨床研究必須納入女性受試者，除非納入對受試者的健康或研究目的並不適當。

NIH 自 1986 年起便鼓勵納入女性，但 1993 年的法律讓這成為一項強制要求。它適用於 NIH 資助的研究，而非所有企業主導的試驗。從 1977 年的指引到 1993 年的法律，中間相隔 16 年。

動物研究中的相同偏誤

這種差距並不只存在於人體研究。一項 2011 年針對 10 個生物學領域的回顧發現，其中 8 個領域存在雄性偏誤。在神經科學中，僅使用雄性動物的研究數量，是僅使用雌性動物研究的 5.5 倍。

NIH 關於「性別作為生物學變項」的政策於 2016 年 1 月 25 日生效。它要求研究人員在脊椎動物及人體研究的設計、分析與報告中考量性別因素。它並未明確要求每項研究都必須使用雌性動物。

目前的數字狀況

一項 2021 年對 2000 年至 2020 年間美國臨床試驗的分析發現，在多個領域中，女性的受試者比例相對於疾病負擔偏低。在腫瘤學領域，女性佔疾病負擔的 46%，但佔受試者的 43%。在神經學領域，這兩個數字分別為 56% 與 53%。

這些差距很小，而且另有 8 個疾病類別中男性受試者比例偏低。一項 2026 年發表於《Nature Communications》的研究發現，在 67% 的案例中，女性參與率與疾病盛行率相符或超過盛行率，而心血管疾病與自體免疫疾病是參與率最低的類別。情況已有改善，但進展並不平均。

這些數據無法告訴我們什麼

• 受試者的納入比例，並不等同於依性別區分的研究結果。在世界經濟論壇與麥肯錫的一項分析中，2022 年完成、且對兩性開放的心臟病試驗中，只有 17% 公布了依性別區分的結果。
• 本文撰寫時無法重新查閱 1977 年指引的原文，因此其措辭是依據後續的回顧文獻。
• 本文內容不構成任何您正在服用藥物的醫療建議。

常見問題

女性曾被禁止參與臨床試驗嗎？

並非依法禁止。1977 年的 FDA 指引建議有生育能力的女性不應參與早期試驗，而實務上這往往等同於排除。FDA 已於 1993 年推翻此指引。

什麼是 NIH 振興法案？

這是 1993 年通過的法律（Public Law 103-43），要求 NIH 資助的臨床研究必須納入女性，除非納入對受試者的健康或研究目的並不適當。

女性在試驗中仍然代表性不足嗎？

在部分領域確實如此，但差距不大。一項 2021 年的分析發現，在腫瘤學、神經學、免疫學與腎臟學中，女性受試者比例相對於疾病負擔偏低。一項 2026 年的研究則發現，在 67% 的案例中，女性參與率與疾病盛行率相符或超過盛行率。

延伸閱讀

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資料來源

1. AAMC，Why we know so little about women's health（2024）。
2. 描述 1977 年 FDA 指引「General Considerations for the Clinical Evaluation of Drugs」的回顧文獻：Frontiers 回顧，2026 及 回顧，2014。
3. 1993 年《NIH 振興法案》，Public Law 103-43，Section 131（《公共衛生服務法》第 492B 條）。FDA，Study and Evaluation of Gender Differences in the Clinical Evaluation of Drugs（1993）。
4. Beery AK, Zucker I. Sex bias in neuroscience and biomedical research. Neuroscience and Biobehavioral Reviews, 2011（PMID 20620164）。
5. NIH 關於「性別作為生物學變項」的政策，通知編號 NOT-OD-15-102，2016 年 1 月 25 日生效。參見 NIH Office of Research on Women's Health authors，2022。
6. Steinberg JR 等人。Analysis of female enrollment and participant sex by burden of disease in US clinical trials between 2000 and 2020。JAMA Network Open，2021。
7. 2015 至 2023 年 FDA 核准藥物中，依適應症疾病負擔衡量的試驗性別代表性。Nature Communications，2026。
8. 世界經濟論壇與麥肯錫健康研究所，Blueprint to Close the Women's Health Gap（2025）。

本文僅供一般教育用途，不構成醫療建議。資料來源於 2026 年 10 月查核。部分數據來自次級分析，已如上文所述。