Le déficit de recherche en santé des femmes : ce que montrent les preuves

Pendant la majeure partie de la médecine moderne, le sujet de recherche type était un homme. Les essais de médicaments, les animaux de laboratoire, les manuels et même l'accès à la profession de médecin penchaient tous du côté masculin. Cet héritage continue de façonner la manière dont les médicaments sont testés, la façon dont les fonds de recherche sont dépensés et les soins prodigués aux femmes aujourd'hui.

Cet article rassemble les chiffres les mieux sourcés que nous avons pu vérifier, issus d'expertises gouvernementales, d'études évaluées par des pairs et d'analyses de cabinets de conseil. Chacun est lié en bas de page. Lorsqu'un chiffre est plus restreint qu'il n'y paraît, nous le signalons.

Les chiffres en un coup d'œil

• 1977 à 1993 : une directive de la FDA recommandait d'exclure les femmes en âge de procréer des essais de médicaments en phase précoce, et elle est restée en vigueur pendant 16 ans.
• 8 sur 10 : médicaments sur ordonnance retirés du marché américain entre 1997 et 2000 qui présentaient des risques pour la santé plus élevés pour les femmes que pour les hommes (GAO, 2001).
• 76 sur 86 : médicaments pour lesquels des données de différences entre les sexes ont été publiées et qui présentaient une exposition sanguine plus élevée chez les femmes (étude de 2020).
• 1,24 milliard de dollars contre 44 millions de dollars : montants levés par des start-ups travaillant sur la dysfonction érectile et d'autres problèmes de santé masculine, contre des start-ups travaillant sur l'endométriose, entre 2019 et 2023 (McKinsey, via le Forum économique mondial).
• Moins de 1 % : part des financements de recherche reçus par six affections spécifiques aux femmes, qui représentent 14 % de la charge de morbidité féminine, entre 2019 et 2023 (Forum économique mondial et McKinsey).

Comment les femmes ont été exclues de la recherche précoce sur les médicaments

En 1977, la FDA a publié des recommandations préconisant d'exclure les femmes en âge de procréer des essais de médicaments en phase précoce (phases 1 et début de phase 2). Une étude de la période résume le résultat en termes simples : dans la pratique, cela a conduit à l'exclusion des femmes.

La FDA est revenue sur cette position en 1993. La même année, le Congrès a adopté le NIH Revitalization Act (Public Law 103-43), qui exige que les recherches cliniques financées par les NIH incluent des femmes, sauf exception justifiée. Les NIH encourageaient cette inclusion depuis 1986, mais la loi de 1993 en a fait une obligation.

Le déséquilibre ne concernait pas seulement les personnes. Une étude de 2011 portant sur 10 domaines biologiques a relevé un biais masculin dans 8 d'entre eux. En neurosciences, les études utilisant uniquement des animaux mâles étaient 5,5 fois plus nombreuses que celles utilisant uniquement des femelles.

Les NIH n'ont pas exigé que les chercheurs prennent en compte le sexe comme variable biologique dans les études financées sur les animaux vertébrés et sur l'humain avant l'entrée en vigueur de leur politique, le 25 janvier 2016. Cette politique demande que le sexe soit pris en compte dans la conception, l'analyse et la publication des résultats. Elle n'impose pas strictement la présence d'animaux femelles dans chaque étude.

Qui a eu le droit de devenir médecin

Le déficit de recherche a aussi une histoire liée à la main-d'œuvre médicale. Le Jefferson Medical College de Philadelphie, fondé en 1824, n'a admis des femmes qu'en 1961, et ses premières diplômées ont obtenu leur diplôme en 1965. Cela représente 137 ans sans une seule étudiante.

Une étude historique de 2024 indique que les femmes représentaient environ 6 % des médecins américains en 1910, et que cette part est restée entre 4,5 % et 6,5 % jusqu'aux années 1960. Les femmes constituaient 9,3 % des inscrits en faculté de médecine en 1965, puis 28,7 % en 1980, une période qui a inclus l'ère des droits civiques et le Titre IX de 1972.

Ce schéma n'était pas propre aux États-Unis. En 2018, une enquête commandée par une université a révélé que l'université de médecine de Tokyo abaissait les notes des candidates aux examens d'entrée depuis 2006. Un examen de décembre 2018, mené par le ministère japonais de l'Éducation sur 81 facultés de médecine, a révélé que neuf d'entre elles, dont celles de Tokyo, de Juntendo et de Kitasato, avaient des pratiques d'admission irrégulières fondées notamment sur le sexe et l'âge.

Ce que cela signifie pour les médicaments que prennent les femmes

Si les premiers essais ont surtout inclus des hommes, les doses peuvent finir par être calibrées pour eux. Une étude de 2020 a examiné 86 médicaments pour lesquels des données de différences entre les sexes ont été publiées. Les femmes présentaient une exposition sanguine plus élevée pour 76 d'entre eux.

Pour les 59 médicaments dont les données sur les effets indésirables sont claires, une exposition plus élevée chez les femmes était associée à davantage d'effets indésirables chez elles dans 88 % des cas. Les auteurs notent que le poids corporel seul n'expliquait pas la différence, et ils recommandent des réductions de dose fondées sur des données probantes pour les femmes. Ces résultats révèlent une tendance. Ils ne prouvent pas qu'une dose précise soit erronée.

L'exemple le plus connu est le zolpidem, un médicament contre l'insomnie. À dose égale, son exposition était de 40 à 50 % plus élevée chez les femmes, et le poids n'expliquait qu'une partie de cet écart. En 2013, la FDA a abaissé la dose recommandée pour les femmes après des signalements de troubles de la vigilance le lendemain matin.

Une étude de 2001 du General Accounting Office américain a révélé que 8 des 10 médicaments sur ordonnance retirés du marché américain entre janvier 1997 et décembre 2000 présentaient des risques pour la santé plus élevés pour les femmes que pour les hommes. Pour quatre de ces huit médicaments, une consommation plus importante chez les femmes peut expliquer une partie de l'écart. Les quatre autres ont provoqué davantage d'effets indésirables chez les femmes, alors qu'ils étaient largement prescrits aux femmes comme aux hommes.

Une analyse de pharmacologie clinique de la FDA portant sur 300 demandes d'autorisation de nouveaux médicaments déposées entre 1994 et 2000 a relevé 11 médicaments présentant un écart de plus de 40 % entre hommes et femmes quant à la quantité de médicament atteignant le sang. Aucun ne comportait de conseil de posologie spécifique au sexe. Cette analyse a plus de 20 ans, il faut donc la lire comme un élément d'histoire. Aujourd'hui, les indications de posologie spécifiques au sexe restent rares sur les notices des médicaments américains.

Où va l'argent de la recherche

Une analyse de McKinsey citée par le Forum économique mondial révèle que 11 start-ups travaillant sur la dysfonction érectile et d'autres problèmes de santé masculine ont levé 1,24 milliard de dollars entre 2019 et 2023. Huit start-ups travaillant sur l'endométriose ont levé 44 millions de dollars. Ces chiffres concernent des start-ups et non des affections, et ils portent sur les investissements privés, non sur les fonds publics de recherche.

Une analyse du Forum économique mondial et de McKinsey publiée en 2025 sur le financement de la recherche montre que six affections spécifiques aux femmes représentent 14 % de la charge de morbidité totale des femmes, mais n'ont reçu, entre 2019 et 2023, que moins de 1 % des financements cumulés de la recherche. Ces affections sont le syndrome prémenstruel, la ménopause, l'hémorragie maternelle, les troubles hypertensifs de la grossesse, le cancer du col de l'utérus et l'endométriose. À titre de comparaison, le diabète représente 2 % de la charge de morbidité et a reçu 12,5 % des financements dans cette même analyse.

Une analyse du financement des NIH rapporté à la charge de morbidité révèle que, pour près des trois quarts (25 sur 34) des maladies touchant principalement un sexe, le financement favorisait les hommes. Les maladies des femmes recevaient moins que ce que leur charge laissait prévoir, ou les maladies des hommes recevaient davantage. L'endométriose, le syndrome de fatigue chronique et la migraine figuraient parmi les maladies les plus sous-financées au regard de leur charge. Il s'agit d'une étude à auteur unique portant sur les budgets de 2015 à 2019, à lire donc comme une analyse parmi d'autres et non comme une réponse définitive.

Ce qui se passe en consultation

Une étude nationale sur les passages aux urgences pour douleurs thoraciques chez les adultes de 18 à 55 ans a révélé que les femmes étaient moins souvent que les hommes orientées comme urgence vitale (19,1 % contre 23,3 %) et moins souvent soumises à un électrocardiogramme (74,2 % contre 78,8 %). Les femmes attendaient aussi plus longtemps avant de voir un médecin, indépendamment de leurs caractéristiques cliniques.

Dans une étude portant sur des patients ayant subi un infarctus, le délai porte-à-ballon moyen était de 114,6 minutes pour les jeunes femmes et de 97,8 minutes pour les jeunes hommes. L'écart n'était pas significatif chez les patients plus âgés.

Une méta-analyse de 2023 portant sur 24 études sur le remplacement percutané de la valve aortique, couvrant 92 499 patients, a révélé que les femmes présentaient environ 1,8 fois plus de risque de complications vasculaires que les hommes. Les chercheurs attribuent cela à des vaisseaux sanguins plus petits et à des gaines d'introduction de gros calibre. Les dispositifs plus récents, au profil plus fin, ont permis de réduire certains écarts.

Ce qu'on enseigne aux médecins

Dans une enquête nationale de 2022 auprès des directeurs de programmes de résidence en gynécologie-obstétrique, seuls 31 % ont déclaré que leur programme comporte un enseignement sur la ménopause. Dans une enquête de 2017 auprès d'internes en médecine générale, en médecine interne et en gynécologie-obstétrique, environ 1 sur 5 (20 %) a déclaré n'avoir reçu aucun cours sur la ménopause pendant son internat. Seuls 7 % se sentaient suffisamment préparés pour prendre en charge la ménopause. Cette enquête comptait 183 internes et un taux de réponse de 26 %.

Dans une analyse d'un manuel de révision largement utilisé pour l'USMLE Step 1, seuls 7,9 % du contenu de pharmacologie tenaient compte du sexe et du genre. Il s'agit d'un manuel de préparation aux examens, et non de l'examen lui-même.

Dans une enquête de 2025 menée dans une faculté de médecine américaine, 71 % des enseignants interrogés ont déclaré que la prise en compte du sexe et du genre compte pour les soins aux patients, mais seuls 24 % ont indiqué avoir suivi une formation formelle ou continue sur le sujet. Il y avait 38 répondants, il s'agit donc d'un instantané de petite taille.

Un tableau plus nuancé

La situation n'est pas à sens unique. Une analyse de 2021 des essais cliniques américains menés entre 2000 et 2020 a révélé que les femmes étaient sous-représentées par rapport à la charge de morbidité dans plusieurs domaines, comme l'oncologie (46 % de la charge, 43 % des participants) et la neurologie (56 % et 53 %). Ces écarts sont faibles, et les participants masculins étaient sous-représentés dans 8 autres catégories de maladies.

Une étude de 2026 publiée dans Nature Communications a révélé que les thérapies destinées à des indications touchant principalement les femmes ont reçu 1,5 fois plus d'approbations de la FDA que celles touchant principalement les hommes, et que la participation féminine correspondait ou dépassait la prévalence de la maladie dans 67 % des cas. Les maladies cardiovasculaires et auto-immunes étaient les plus sous-représentées dans les essais. Les progrès sont réels, mais inégaux.

Ce que ces chiffres ne nous disent pas

• Plusieurs chiffres proviennent d'analyses de cabinets de conseil portant sur des bases de données publiques. Ils sont vérifiables, mais ne sont pas des études évaluées par des pairs.
• La plupart des résultats montrent des corrélations. Ils ne prouvent pas que l'absence de femmes dans la recherche a causé un résultat précis.
• Les études individuelles sont de petite taille, anciennes ou limitées à une faculté, une clinique ou un médicament.
• Rien ici ne constitue un avis médical. Si vous prenez un médicament et avez des questions sur votre posologie, parlez-en à un médecin ou à un pharmacien avant de modifier quoi que ce soit.

Questions fréquentes

Les femmes étaient-elles interdites d'essais cliniques ?

Pas par la loi. Une directive de la FDA de 1977 recommandait d'exclure les femmes en âge de procréer des essais en phase précoce, et dans la pratique, cela signifiait souvent leur exclusion. La FDA est revenue sur cette directive en 1993, et le Congrès a adopté le NIH Revitalization Act la même année.

Les femmes ont-elles besoin de doses de médicaments différentes ?

Pour certains médicaments, les données suggèrent que oui. Le zolpidem est le cas le plus connu : la FDA a abaissé la dose recommandée pour les femmes en 2013. Pour la plupart des médicaments, la notice ne comporte pas d'indication de posologie spécifique au sexe, alors si vous avez des inquiétudes, interrogez un pharmacien ou un médecin.

Le financement de la recherche sur la santé des femmes présente-t-il encore un écart ?

Les analyses le suggèrent. Une étude du Forum économique mondial et de McKinsey a relevé que six affections spécifiques aux femmes, qui représentent 14 % de la charge de morbidité féminine, ont reçu moins de 1 % des financements cumulés de la recherche entre 2019 et 2023. Une autre analyse des données des NIH montre que le financement favorisait les hommes pour près des trois quarts des maladies qui touchent principalement un sexe.

Combien de femmes participent aujourd'hui aux essais cliniques ?

Cela dépend du domaine. Une analyse de 2021 a révélé que les femmes étaient sous-représentées par rapport à la charge de morbidité en oncologie, en neurologie, en immunologie et en néphrologie, tandis qu'une étude de 2026 a constaté que la participation féminine correspondait ou dépassait la prévalence de la maladie dans 67 % des cas.

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Sources

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2. NIH Revitalization Act of 1993, Public Law 103-43, Section 131. FDA, Study and Evaluation of Gender Differences in the Clinical Evaluation of Drugs (1993). FDA, General Considerations for the Clinical Evaluation of Drugs (1977).
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8. World Economic Forum with McKinsey Health Institute, Blueprint to Close the Women's Health Gap (2025), section 2.2.1.
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Cet article est fourni à titre d'information générale et ne constitue pas un avis médical. Les sources ont été vérifiées en octobre 2026. Plusieurs chiffres proviennent d'analyses secondaires, comme indiqué ci-dessus.