为什么女性曾被排除在临床试验之外，以及发生了哪些变化

几十年来，早期药物试验的参与者大多是男性。塑造这一现状的，是一些具体的决定，而这些规定后来也在具体的日期被改变。本文梳理这一时间线，并介绍研究对当前仍存在的差距有何说明。

1977年的FDA指南

1977年，美国食品药品监督管理局（FDA）发布指南，建议育龄女性不要参与早期阶段（I期和早期II期）的药物试验。这是一份指南，而非法律，而且它并未点名排除所有女性。对这一时期的一项综述是这样直白地描述结果的：实际上，这导致了女性被排除在外。

1993年：FDA推翻指南，国会介入

1993年，FDA取代了这份指南，并取消了对I期和II期试验中女性参与的限制。同年，国会通过了《1993年美国国立卫生研究院振兴法》（公法103-43）。该法要求由美国国立卫生研究院（NIH）资助的临床研究须纳入女性受试者，除非纳入对受试者的健康或研究目的不适宜。

NIH自1986年起就鼓励纳入女性，但1993年的法律使之成为硬性要求。该规定适用于NIH资助的研究，而非所有企业主导的试验。从1977年的指南到1993年的法律，中间相隔16年。

动物研究中的同样偏差

这一差距并不仅限于人类。2011年一项对10个生物学领域的综述发现，其中8个领域存在男性偏向。在神经科学中，仅使用雄性动物的研究数量是仅使用雌性动物研究的5.5倍。

NIH关于性别作为生物学变量的政策于2016年1月25日生效。该政策要求研究人员在脊椎动物和人类研究的设计、分析和报告中考虑性别因素。它并不明确要求每项研究都使用雌性动物。

如今的数据是什么样的

2021年一项针对2000年至2020年间美国临床试验的分析发现，在多个领域中，女性的入组比例相对于疾病负担偏低。在肿瘤学领域，女性占疾病负担的46%，但占受试者的43%。在神经病学领域，这两个数字分别为56%和53%。

这些差距很小，而且男性参与者在另外8类疾病中同样代表性不足。《自然·通讯》（Nature Communications）2026年的一项研究发现，在67%的情况下，女性参与比例与疾病患病率相当或超过患病率，其中心血管疾病和自身免疫性疾病的入组不足最为明显。情况已有改善，但仍参差不齐。

这些数字不能说明什么

• 入组比例并不等同于按性别拆分的结果。在世界经济论坛与麦肯锡的一项分析中，2022年完成、且对两性开放的心脏病试验中，只有17%公布了按性别拆分的结果。
• 1977年指南的原文本身无法在撰写本文时重新查阅，因此其措辞依据的是后来的综述。
• 本文内容不构成关于您正在服用的任何药物的医疗建议。

常见问题

女性曾被禁止参与临床试验吗？

从法律上讲并非如此。1977年的FDA指南建议育龄女性不参与早期阶段的试验，而实际上这往往意味着被排除在外。FDA于1993年推翻了该指南。

什么是《NIH振兴法》？

这是1993年通过的一项法律（公法103-43），要求由NIH资助的临床研究须纳入女性，除非纳入对受试者的健康或研究目的不适宜。

女性在试验中仍然代表性不足吗？

在某些领域确实如此，而且差距不大。2021年的一项分析发现，在肿瘤学、神经病学、免疫学和肾脏病学领域，女性的入组比例相对于疾病负担偏低。2026年的一项研究发现，在67%的情况下，女性参与比例与疾病患病率相当或超过患病率。

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参考资料

1. AAMC，《Why we know so little about women's health》（2024）。
2. 描述1977年FDA指南《General Considerations for the Clinical Evaluation of Drugs》的综述：Frontiers综述，2026，以及综述，2014。
3. 《1993年NIH振兴法》，公法103-43，第131条（《公共卫生服务法》第492B条）。FDA，《Study and Evaluation of Gender Differences in the Clinical Evaluation of Drugs》（1993）。
4. Beery AK, Zucker I. Sex bias in neuroscience and biomedical research. Neuroscience and Biobehavioral Reviews, 2011（PMID 20620164）。
5. NIH关于性别作为生物学变量的政策，通知编号NOT-OD-15-102，2016年1月25日生效。参见NIH女性健康研究办公室作者，2022。
6. Steinberg JR等人。Analysis of female enrollment and participant sex by burden of disease in US clinical trials between 2000 and 2020。JAMA Network Open，2021。
7. 2015年至2023年FDA批准药物中，试验的性别代表性与特定适应症疾病负担的对比。Nature Communications，2026。
8. 世界经济论坛与麦肯锡健康研究所，Blueprint to Close the Women's Health Gap（2025）。

本文仅供一般性科普，不构成医疗建议。资料核对时间为2026年10月。部分数据来自二手分析，已在上文注明。